
TyPed study: Natalizumab voor de behandeling van MS op de kinderleeftijd in Portugal
Een belangrijk deel van kinderen met MS reageert niet op de eerste lijn behandeling voor MS. Klinische trials hebben laten zien dat Natalizumab effectief en veilig is in volwassenen. Er zijn maar beperkte gegevens uit klinische trials beschikbaar voor kinderen.
Deze Portugese onderzoekers concluderen dat Natalizumab mogelijk een effectieve en veilige ziekte-beïnvloedende behandeling is voor MS op de kinderleeftijd. Dit komt overeen met eerdere resultaten gepubliceerd voor de volwassen patiënten met MS. Daarnaast komt het overeen met vergelijkbare observationele studies bij kinderen met MS uit andere regio’s.
Alle kinderen met MS die behandeld werden met Natalizumab in Portugal werden verzameld. Terugkijkend in de tijd werden de gegevens uit de patiëntdossiers van deze patiënten verzameld.
In het totaal werden er 21 patiënten bestudeerd in deze studie, van wie er 14 (67%) vrouw waren. De gemiddelde leeftijd ten tijde van diagnose was 13 jaar. De gemiddelde duur van behandeling met Natalizumab was 2 jaar en 3 maanden.
Conclusie
Na 24 maanden behandeling met Natalizumab nam de gemiddelde mate van beperking, uitgedrukt in de EDSSExpanded Disability Status Scale (EDSS) is een veelgebruikte score, gebaseerd op neurologisch onderzoek, die de actuele stoornissen en beperkingen bij iemand met MS aangeeft. Daarbij geldt dat hoe hoger de score komt, des te slechter het met de patiënt gaat. Meer... (‘Expanded Disability Status Scale’) score, af van 1.5 naar 1.0.
Voorafgaand aan de behandeling was het aantal jaarlijkse aanvallen 1.31 per patiënt per jaar. Na 12 maanden behandeling nam dit af naar 0 aanvallen per patiënt per jaar en na 24 maanden behandeling naar 0.04 aanvallen per patiënt per jaar.
Geen contrast-aankleurende lesies of nieuwe of vergrootte T2 hyperintense lesies werden gezien in 8/8 patiënten (100%) na 12 maanden behandeling, en in 4/5 (80%) na 24 maanden.
Er was één mogelijk ernstige bijwerking, waarvoor geen dosis aanpassing van de Natalizumab nodig was. In het totaal werd de behandeling gestopt in 5 patiënten als gevolg van een positieve anti-JC virus uitslag in bloed.
Bron: Filipe Palavra et al.Mult Scler Relat Disord. 2021 Feb
Samenvatting: pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33714125/
Dit bericht heeft 0 reacties