Fingolimod voor kinderen met MS

Fingolimod voor kinderen met MS

Het effect van behandeling met Fingolimod op MRI uitkomsten van kinderen met multipele sclerose: resultaten van de fase 3 PARADIGMS studie.

De behandeling met Fingolimod vermindert significant de MRI activiteit en de mate van afname van hersenvolume tot aan minimaal 2 jaar, vergeleken met behandeling met Interferon-Beta-1a in kinderen met multipele sclerose (MS).

Introductie

De PARADIGMS studie heeft al eerder aangetoond dat behandeling met Fingolimod een beter effect en een vergelijkbare veiligheid heeft vergeleken met behandeling met Interferon-Beta-1a in kinderen met MS. Het doel van deze huidige studie was om alle vooraf gedefinieerde MRI uitkomsten van de PARADIGMS studie te rapporteren.

Werkwijze

Kinderen met MS tussen 10 en 18 jaar oud werden geloot verdeeld tussen twee behandelgroepen:

1. eenmalig per dag behandeling met een tablet Fingolimod (107 personen) of
2. een keer per week behandeling met een injectie in de spier met Interferon-Beta-1a (108 personen).
   De duur van de studie was flexibel. Er werd een MRI-scan gemaakt voorafgaand aan de studie (baselineUitgangswaarde, uitgangs-situatie Meer...) en daarna iedere 6 maanden tot aan 2 jaar behandeling of tot aan het einde van de studie indien de behandeling eerder werd gestaakt of eerder was voltooid.
   Hoofdpunten waarop de MRI-scan werd gescoord waren:
   het jaarlijkse aantal (1) nieuwe ontstane of nieuw vergrootte T2* ontstekingsplekken (laesies), (2) aankleurende laesies na contrast,
3. nieuw ontstane donkere T1** laesies, (4) gecombineerde unieke actieve laesies (vanaf 6 maanden)***, (5) veranderingen in volume van T2 en contrast aankleurende laesies en (6) jaarlijkse mate van afname van hersenvolume.

Resultaten

Van degenen die geloot verdeeld werden tussen de twee behandelopties, werden er 107 behandeld met Fingolimod en ook 107 met interferon-Beta-1a, beide tot aan 2 jaar lang.

Vergeleken met Interferon-Beta-1a verminderde Fingolimod de jaarlijkse vorming van (1) nieuwe of nieuwe vergroting van T2* laesies (met 52.6%), (2) aantal contrast aankleurende laesies (met 66.0%), (3) nieuwe donkere T1** laesies (met 62.8%) en (4) gecombineerde unieke actieve laesies*** (met 60.7%), allen op het eind van de studie.

Ook werd in de Fingolimod-groep vanaf baseline een verminderde toename van volume van T2 laesies en contrast aankleurende laesies gezien. Daarnaast was de afname van hersenvolume lager bij behandeling met Fingolimod, vergeleken met Interferon-Beta-1a. Dit laatste wordt deels veroorzaakt omdat er in de groep met interferon B-1a een versnelde afname van het hersenvolume werd geobserveerd.

* T2: Type scan waarbij de ontstekingsplekken (laesies) wit zijn. Dit is een teken van demyelinisatie.

** T1: Type scan waarbij de ontstekingsplekken (laesies) donker zijn. Dit is een aanwijzing voor verlies van hersenweefsel.

*** De aanwezigheid van gecombineerde unieke actieve laesies betekent dat er op de MRI-scan zowel laesies aanwezig zijn die aankleuren na contrast, als ook T2 laesies die nieuw of vergroot zijn, zonder dat die aankleuren na toediening van contrast.

Bron: Douglas L Arnold et all, PARADIGMS Study Investigators;
J Neurol Neurosurg Psychiatry 2020 Mar 4

Samenvatting: pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32132224

Lees hier meer MS onderzoek >> Therapeutisch