skip to Main Content
Ocrelizumab Voor PPMS In De Praktijk

Ocrelizumab voor PPMS in de praktijk

Ocrelizumab voor PPMS in de praktijk

In Duitsland is gekeken naar de korte termijn resultaten op het gebied van veiligheid van een ocrelizumab behandeling bij een grote groep mensen met PPMS die ocrelizumab kreeg buiten een trial. De resultaten laten zien dat ocrelizumab in de klinische praktijk goed wordt verdragen.

In januari 2018 is ocrelizumab door de Europese Unie goedgekeurd voor mensen met RRMS en als eerste disease-modifying therapy (DMT) voor mensen met PPMS, waarvoor de effectiviteit is aangetoond in een fase 3 gerandomiseerd gecontroleerde trial.

Elf maanden voor deze goedkeuring werd ocrelizumab via een compassionate-use programma (CUP*) beschikbaar gesteld aan 489 patiënten met PPMS in Duitsland, waardoor voor het eerst een therapeutische optie werd geboden aan mensen met PPMS die niet mee konden doen aan ocrelizumab studies.

Deze CUP is gestart in februari 2017, kort voordat de Amerikaanse FDA zijn goedkeuring gaf in maart 2017, en stopte in januari 2018, nadat  ocrelizumab goedgekeurd werd in de EU. Volwassenen (vanaf 18 jaar) met PPMS met een positieve baten/risicoverhouding volgens de behandelend arts kwamen in aanmerking voor een behandeling in Duitse behandelcentra.

Uitsluitingscriteria

De voornaamste uitsluitingscriteria waren een huidige/recente behandeling met andere immunotherapieën en onopgeloste/chronische/actieve infecties. Mensen kregen methylprednisolon en een antihistamine voorafgaande aan een behandeling met intraveneuze ocrelizumab in een 6-maandelijkse cyclus. De eerste dosis ocrelizumab was een 300 mg infuus gevolgd door een tweede 300 mg infuus 2 weken later: deze doses werden gezien als één 600 mg infuus. Bijwerkingen werden direct gemeld.

Van de 580 aanvragen die in 104 centra werden ontvangen, voldeden 525 mensen aan de toelatingscriteria. Vijfendertig mensen deden niet mee omdat de behandelend arts hun deelname introk, en 1 overleed voor de start van de behandeling.

489 mensen met MS ontvingen in ieder geval één 600 mg dosis ocrelizumab (toegediend als twee 300 mg infusen) en 51 ontvingen een tweede dosis. De maximale follow-up was 12 maanden, omdat het CUP stopte op het moment dat ocrelizumab op de markt kwam.

De gemiddelde leeftijd van de mensen was 52 jaar (24-73), waarvan 49% vrouwen. Eerdere immunomodulerende of immunosuppressieve therapie is ontvangen door 41% van de mensen, waarvan het meest glucocorticoiden, mitoxantron, interferon-β en glatirameer acetaat. Mensen met kanker in de voorgeschiedenis, serieuze ziekte of infectie (42 mensen, 9%) waren hiervan hersteld voor deelname.

Negen ernstige bijwerkingen en 70 niet-ernstige bijwerkingen werden gerapporteerd bij 40 mensen. Bijwerking waren over het algemeen consistent met het bekende veiligheidsprofiel van ocrelizumab; 1 persoon kreeg carry-over progressieve multifocale leucoencephalopathie (PML) als gevolg van een eerdere behandeling met natalizumab.

Conclusie

De eerste waarnemingen die gedaan zijn bij de behandeling van een grote groep mensen met PPMS in Duitsland, binnen een CUP, laten zien dat ocrelizumab over het algemeen goed verdragen wordt in de klinische praktijk. Artsen zouden beducht moeten zijn op vroege symptomen van PML. Tot op het moment van schrijven van dit artikel zijn wereldwijd 9 gevallen van PML gerapporteerd bij mensen die werden behandeld met ocrelizumab. Bij 8 van hen zou PML een gevolg zijn van een eerdere behandeling met een DMT.

Bron: Sebastian Rauer, Muna-Miriam Hoshi, Refik Pul, Mathias Wahl, Matthias Schwab, Judith Haas, Gisa Ellrichmann, Markus Krumbholz, Björn Tackenberg, Kai-Uwe Saum, Fabian Buck, Jost Leemhuis, Anita Kretschmann, Orhan Aktas

Clin Neurol Neurosurg. 2020 Aug 12, Samenvatting: pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32920498/

Van de redactie Wanneer het gaat om een ernstige aandoening waarvoor nog geen alternatief geneesmiddel op de markt is, en wordt gewacht op registratie van het geneesmiddel, kan de geneesmiddelenfabrikant een verzoek bij het CBG indienen om in aanmerking te komen voor het “gebruik in schrijnende gevallen”, oftewel het compassionate use programma (*CUP). Het gaat dan om een situatie waarin de beschikbaarheid van een geneesmiddel voor meerdere patiënten door het CBG noodzakelijk wordt gevonden, voordat een handelsvergunning wordt toegekend.

 

Misschien vind je deze berichten ook interessant…

 

Dit bericht heeft 0 reacties

Geef een reactie

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd.

Back To Top