In USA goedkeuring PP-MS medicijn

In USA goedkeuring voor PP-MS medicijn Ocrelizumab

In de Verenigde Staten heeft de US Food and Drug Administration (FDA) het medicijn Ocrevus van fabrikant Genentech goedgekeurd voor zowel volwassenen met RR- als PP-MS. Het is voor het eerst, dat er een goedgekeurd medicijn voor PP-MS op de markt komt.

Ocrevus, ook bekend als Ocrelizumab, is een monoklonaal antilichaam, dat op de B-cellen inwerkt. Ocrelizumab richt zich specifiek op een eiwiteen chemische stof, die is opgebouwd uit een aaneenschakeling van kleine moleculen (aminozuren. Die bevatten als kenmerk alle stikstof. Van die aminozuren zijn er 20 verschillende. De volgorde waarin ze aan elkaar geknoopt worden is geregeld vanuit de kernen van de cellen volgens een daarin opgeslagen vaste volgorde van 4 stoffen, de 'basen'. De volgorde waarin de basen aan elkaar geknoopt zijn is dus bepalend voor de samenstelling van een eiwit. Zo'n streng basen vormt samen een molecuul DNA. Het bevindt zich in één van de kernlissen in de kern -zie chromosomen. Een hoofdtaak van eiwitten is het regelen van de stofwisseling - zie enzymen. Eiwitten kunnen ook dienen als bouwmateriaal voor het lichaam. Ze maken dan onderdeel uit van de stofwisseling./antigen genaamd CD20, dat zich op veel B-cellen bevindt. Het wordt per infuus eens per 6 maanden toegediend.

De verwachting was al dat dit medicijn op de markt zou komen voor RR-MS, maar het was onduidelijk of dit ook het geval zou zijn voor PP-MS. Tot nu toe is er geen goedgekeurd medicijn voor PP-MS.

Het besluit is gebaseerd op de resultaten van de OPERA I en II en ORATORIO studies. In de 2 OPERA studies deden 800 mensen met MS mee. Zij kregen een behandeling met Ocrelizumab infusen of met onderhuidse injecties met interferon b-1a Rebif.

In de ORATORIO studie kregen 732 mensen met PP-MS de Ocrelizumab-infusen of een placeboBlindpreparaat, pseudo-geneesmiddel zonder farmacologische werking. Een placebo wordt gebruikt in dubbelblinde klinische studies (zie ook in deze woordenlijst). Bij placebo-gecontroleerde geneesmiddelenstudies wordt het te testen middel vergeleken met een placebo om te corrigeren voor eventuele positieve effecten die het gevolg zijn van de verwachting van de deelnemers en artsen. In de Oratorio studie concludeerden de onderzoekers, dat Ocrelizumab bij mensen met PP-MS zorgde voor minder ziekteprogressie, zowel klinisch als op de MRI.

De meest voorkomende bijwerkingen tijdens deze studie waren reacties op het infuus, infecties van de bovenste luchtwegen en orale herpes infecties (koortslip). Deze kwamen vaker voor bij de mensen die Ocrelizumab kregen. Van de mensen die Ocrelizumab kregen, ontwikkelde 2,3% kanker, tegenover 0,8% in de placebo groep. De onderzoekers geven aan dat dit een aandachtspunt blijft in vervolgstudies.

Medewerkers van de FDA, Genentech (onderdeel van de Roche-groep) en het Amerikaanse Consortium for MS Centers zien deze goedkeuring als een grote stap: het is niet alleen een nieuwe behandelmethode voor RR-MS, maar het is voor het eerst dat er een medicijn geregistreerd wordt voor PP-MS. Dit biedt hoop voor mensen met PP-MS.

De behandeling zal in de komende weken beschikbaar komen in de Verenigde Staten, aldus de fabrikant.
De uitslag van de EMA (Europees Geneesmiddelen Agentschap) wordt in de tweede helft van 2017 verwacht.
Bron en samenvatting: http://www.medscape.com/viewarticle/877878