Natalizumab (Tysabri®) is een veelbelovende optie voor de behandeling van kinderen met een actief beloop van MS en bij wie geen goed effect van behandeling met Interferon-beta of Glatirameeracetaat plaatsvond.

Er zijn nog geen gegevens over de werking en veiligheid bekend uit grote groepen kinderen met MS die langdurig zijn gevolgd.

In Italië is in 2007 een database opgezet, waarin alle mensen jonger dan 18 jaar die natalizumab gebruiken worden geregistreerd. De auteurs van dit artikel hebben van deze database gebruik gemaakt om te analyseren hoe effectief Natalizumab is bij kinderen met een agressief ziektebeloop. Zij beschouwen Natalizumab als veilig, goed te verdragen en erg effectief bij het grootste deel van de kinderen. Zij vinden dat er een relevante afname van het aantal aanvallen plaatsvindt, evenals van EDSS, gedurende de behandeling in vergelijking met de periode daarvoor. Volgens de auteurs kunnen deze gegevens het gebruik van Natalizumab bij kinderen met een agressief ziektebeloop van MS ondersteunen.

Er zijn 101 kinderen met MS geïncludeerd in de database t/m juni 2014. De groep, bestaande uit 69 meisjes, had een gemiddelde leeftijd waarop de ziekte begon van 12,9 jaar. De gemiddelde leeftijd waarop Natalizumab is gestart was 14,7 jaar en de behandeling duurde gemiddeld 34,2 maanden. Gedurende de behandeling werden in totaal 15 aanvallen geregistreerd, bij 9 kinderen.

De ‘annualized relapse rate (ARR)’ werd berekend voor de hele groep, dit is een maat voor het gemiddeld aantal aanvallen per jaar per individu. Deze ARR was 2,3 in het jaar voordat met Natalizumab werd gestart, en nam af tot 0,1 na de laatste toediening van Natalizumab. Dit verschil was statistisch significant (p < 0,001).

De ‘Expanded Disability Status Scale’ (EDSS) werd afgenomen, dit is een score van 0 tot 10 die weergeeft hoe ernstig de beperkingen van de patiënt zijn; een score van 0 is een klachtenvrij, tot een score van 3,5 is de invaliditeit in het dagelijks leven beperkt. De gemiddelde EDSS daalde van 2.6 ± 1,3 bij het begin van de behandeling, naar 1,8 ± 1,2 ten tijde van het laatste bezoek (p < 0,001). Slechts 6 kinderen hadden enige toename van de EDSS.

Er werden frequent MRI scans gemaakt bij de meeste kinderen, waarop werd gescoord of er nieuwe T2 laesies of gadolineum aankleurende laesies te zien waren (wat mogelijk de mate van ontsteking zou kunnen weergeven). Deze laesies waren bij 10 van 91 kinderen aanwezig na 6 maanden, bij 6 van 87 na 12 maanden, bij 2 van 61 na 18 maanden, 2 van 68 na 24 maanden, 3 van 62 na 30 maanden, en 5 van 43 na langere tijd.

Op het moment van het laatste bezoek hadden 58% van de kinderen geen klinische en/of radiologische activiteit van de ziekte (geen nieuwe aanvallen, EDSS toename, nieuwe T2 of gadolineum aankleurende laesies). Er zijn geen relevante bijwerkingen of andere onbedoelde effecten gerapporteerd. 2 kinderen moesten de behandeling met Natalizumab stoppen vanwege progressie van MS.

Bron: Natalizumab in the pediatric MS population: results of the Italian registry. Ghezzi A, Moiola L, Pozzilli C, Brescia-Morra V, Gallo P, Grimaldi LM, Filippi M, Comi G, MS Study Group-Italian Society of Neurology. BMC Neurol. 2015 Sep 25;15(1):174. doi: 10.1186/s12883-015-0433-y.

Samenvatting: http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26407848