Natalizumab bij kinderen met MS

Blijvende hoge werkzaamheid na langdurig gebruik van natalizumab bij kinderen met MS

Natalizumab (Tysabri®) heeft een sterke invloed op de ziekteactiviteit van kinderen met een agressieve vorm van MS. De werkzaamheid van kinderen met MS die Tysabri gebruiken voor maximaal 11 jaar blijft hoog, zonder nieuwe veiligheidsproblemen door het langdurig gebruik ervan.

Het onderzoek

Deze retrospectieve studie werd uitgevoerd in Italiaanse MS-centra waarbij de kinderen met een agressieve vorm van MS werden opgevolgd voor maximaal 11 jaar. De ziekteactiviteit voor, tijdens en na Tysabri werd vergeleken alsook de tijd tot ziekteactiviteit tijdens Tysabri, de tijd tot ziekteactiviteit na Tysabri en de tijd tot stopzetting van Tysabri.

De resultaten

In totaal werden 92 kinderen met MS uit 19 MS-centra meegenomen in deze studie. Bij het starten met Tysabri was 60% van de groep meisje, was de gemiddelde leeftijd 14,7 jaar, gebruiken 34 kinderen nooit eerder ziektemodificerende therapie (37%), waren er gemiddeld 2,2 schubs in het jaar voor starten met Tysabri, was de mediane EDSS-score 2,5, alsook 2 (range 1-5) gadoliniumEen marker voor lekkage van de bloed-hersenbarrière. Gadolinium geeft een signaal op een MRI-beeld. Gadolinium kan de bloed-hersenbarrière niet passeren. Een gadolinium-signaal op een MRI-beeld na het inspuiten van gadolinium in het bloed, betekent dus dat het gadolinium via een lek in de bloed-hersenbarrière het centrale zenuwstelsel moet zijn binnengekomen. Gadolinium wordt ook gebruikt als contrastmiddel bij MRI-scans. Door lokale veranderingen in het vaatbed van weefsels worden deze beter zichtbaar in een MRI-scan. Na afloop van het MRI-onderzoek wordt het complex geleidelijk door de nieren uitgescheiden. Ook wordt gadolinium gebruikt om bloedvaten zichtbaar te maken. aankleurende letsels en waren 41 kinderen positief voor het John Cunningham-virus (JCV)Een virus dat bij gebruik van het medicijn Tysabri® kan leiden tot de ernstige ziekte PML (progressieve multifocale leuko-encefalopathie). (45%).

Tijdens de behandeling met Tysabri werden er gemiddeld 61,9+/- 35,2 infusen gegeven. Het aantal schubs in het voorbije jaar daalde tot 0,08 +/- 0,23, de mediane EDSS-score bij de laatste dosis daalde tot 1,5 (range 1-2,5) en 51% van de kinderen met MS had ziekteactiviteit. Geen enkele ernstige bijwerking werd gerapporteerd. 49 kinderen met MS stopten met Tysabri, hoofdzakelijk uit bezorgdheid over progressieve multifocale leuko-encefalopathie (PML)Multifocale leuko-encefalopathie (PML) is een ernstige demyeliniserende aandoening van het centrale zenuwstelsel, die onherstelbare hersenschade kan veroorzaken. Het kan een mogelijke bijwerking van het gebruik van Tysabri® zijn als de gebruiker het John Cunningham-virus bij zich draagt.. De meerderheid van deze 49 kinderen (n=29) had een ziekteactiviteit in het volgend jaar waarvan 3 met een klinische betekenis.

Conclusie

Behandeling met Tysabri behoudt zijn hoge werkzaamheid bij kinderen met MS, ook gedurende een langere periode, en dit zonder nieuwe veiligheidsproblemen door het langdurig gebruik. Het stopzetten van Tysabri moet openlijk besproken worden met zowel het kind als zijn/haar familie in kader van heropflakkering van ziekteactiviteit alsook het risico op PMLProgressieve multifocale leuko-encefalopathie (PML) is een ernstige demyeliniserende aandoening van het centrale zenuwstelsel, die irreversibele hersenschade kan veroorzaken..

Bron

Damiano Baroncini et al., Italy
Neurological sciences: official journal of the Italian Neurological Society and of the Italian Society of Clinical Neurophysiology 2022 Nov;43(11):6415-6423

Samenvatting: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35781765/