Kleinschalig Braziliaans onderzoek laat zien dat off-label gebruik van fingolimod (gilenya) een goede behandelmethode kan zijn voor mensen onder de achttien jaar met multiple sclerose.

Er zijn geen onderzoeken geweest ten behoeve van goedkeuring van medicatie voor de behandeling van mensen jonger dan achttien jaar met MS. Alle behandelingen zijn gebaseerd op persoonlijke ervaring en gegevens van open, vergelijkende observatieonderzoeken. Fingolimod is een orale MS remmer waarvan bekend is dat het goed werkt en veilig is voor volwassenen.

Het doel van dit onderzoek is het beschrijven van mensen met MS die de behandeling met fingolimod begonnen voor hun achttiende jaar. Uit de Braziliaanse database van kinderen en adolescenten met MS selecteerden onderzoekers zeventien patiënten. De gemiddelde duur van het gebruik van fingolimod was 8,6 maanden.

Fingolimod liet een goede en veilige werking zien bij de geselecteerde patiënten. Allen hadden een zeer actieve vorm van MS. Na het starten van de behandeling met fingolimod had slechts één patiënt een schub en een nieuwe laesie op de MRI. De mate van invaliditeit van deze groep patiënten nam niet toe.

In relatie tot de eerste dosis van het medicijn werden geen vervelende bijwerkingen gemeld, ook niet op de korte en middenlange termijn. Geen van de geselecteerde mensen gebruikte het medicijn langer dan achttien maanden, waardoor er geen conclusies over langdurig gebruik te trekken zijn.

Bron: Fragoso YD, Alves-Leon SV, Barreira AA, Callegaro D, Brito Ferreira ML, Finkelsztejn A, Gomes S, Magno Goncalves MV, Moraes Machado MI,Marques VD, Cunha Matta AP, Papais-Alvarenga RM, Apostolos Pereira SL, Tauil CB.
Pediatr Neurol. 2015 Apr 2

Samenvatting: http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26026897