Fingolimod heeft geen effect op PPMS

Het medicijn Fingolimod is effectief in de behandeling van mensen met relapsing remitting MS (RRMSRelapsing Remitting Multiple Sclerose (RRMS) is een vorm van MS, waarbij perioden met klachten worden afgewisseld door perioden van geheel of gedeeltelijk herstel.). Tot nu toe was nog niet bekend of dit middel ook gunstige effecten heeft voor mensen met primair progressieve MS (PPMSPrimair Progressieve MS (PPMS) is de minst voorkomende vorm van multiple sclerose (MS). Deze vorm komt bij maar vijf procent van de mensen met MS voor. Bij PPMS is je ruggenmerg aangetast en merk je direct vanaf het begin achteruitgang: beide benen verstijven en verzwakken. Ook merk je dat de kracht in je benen steeds minder wordt. Opvallend is dat PPMS geen aanvallen kent. De eerste symptomen ervaar je vaak pas na je veertigste.). De onderzoekers laten zien dat Fingolimod niet effectief is in het vertragen van ziekte progressie bij mensen met PPMS.

De resultaten uit dit onderzoek komen uit een studie waarin de onderzoekers Fingolimod vergelijken met een placeboBlindpreparaat, pseudo-geneesmiddel zonder farmacologische werking. Een placebo wordt gebruikt in dubbelblinde klinische studies (zie ook in deze woordenlijst). Bij placebo-gecontroleerde geneesmiddelenstudies wordt het te testen middel vergeleken met een placebo om te corrigeren voor eventuele positieve effecten die het gevolg zijn van de verwachting van de deelnemers en artsen. Het onderzoek is uitgevoerd in 148 ziekenhuizen verspreid over 18 verschillende landen. De mensen die deelnamen aan de studie hebben allemaal PPMS. Zij hadden 1 jaar of langer ziekte progressie en waren tussen de 25 en 65 jaar oud. Verder moesten zij voldoen aan 2 van de volgende criteria: een MRI scan van de hersenen met witte stofEen in de biochemie vóórkomende natuurlijke en scherp te onderkennen en te beschrijven chemische stof, bijvoorbeeld het aminozuur alanine (C3NO2H8), glucose (C6O6H12) als bestanddeel van glycogeen enz. enz. afwijkingen, een MRI scan van het ruggenmerg met witte stof afwijkingen, afwijkingen in de hersenvocht passend bij MS.

Zowel de mensen met PPMS als de onderzoekers wisten niet wie Fingolimod en wie een placebo kreeg. Alle deelnemers aan de studie zijn minstens 3 jaar en maximaal 5 jaar behandeld met ofwel Fingolimod ofwel het placebo. De onderzoekers kijken of Fingolimod invloed heeft op veranderingen in EDSSExpanded Disability Status Scale (EDSS) is een veelgebruikte score, gebaseerd op neurologisch onderzoek, die de actuele stoornissen en beperkingen bij iemand met MS aangeeft. Daarbij geldt dat hoe hoger de score komt, des te slechter het met de patiënt gaat. (invaliditeit schaal), de 25 meter loop test en de Nine-Hole-Peg test.

In totaal zitten er 823 mensen met PPMS in de analyse, 336 in de Fingolimod groep en 487 in de placebo groep. In beide groepen is de verhouding tussen mannen en vrouwen gelijk (48% vrouwen), is de leeftijd gelijk (48.5 jaar) en is de gemiddelde EDSS bij inclusie gelijk (4.67). Deze getallen zijn ook representatief voor mensen met PPMS buiten deze studie. 77.2% Van de mensen in de Fingolimod groep toont ziekte progressie in vergelijking met 80.3% in de placebo groep. Dit verschil is niet significant. Dat betekent dat er geen verschil is in ziekte progressie tussen beide groepen.

De onderzoekers tonen ook aan dat de veiligheid van Fingolimod bij mensen met PPMS gelijk is aan de veiligheid van Fingolimod bij mensen met RRMS. Zes procent van de mensen die Fingolimod gebruikten heeft een verlaagd aantal witte bloedcellen. In de placebo groep zijn dat er nul. Een lage hartslag en ritmestoornissen van het hart zijn in beide groepen gelijk. Ook is het percentage ernstige bijwerkingen gelijk tussen de Fingolimod en placebo groep (25% versus 24%).

Fingolimod heeft geen effect op het vertragen van de ziekte progressie in mensen met PPMS. Voor mensen met PPMS is een andere behandel strategie nodig dan voor mensen met RRMS.

Bron: Lublin F, Miller DH, Freedman MS, Cree BA, Wolinsky JS, Weiner H, Lubetzki C, Hartung HP, Montalban X, Uitdehaag BM, Merschhemke M, Li B, Putzki N, Liu FC, Häring DA, Kappos L; INFORMS study investigators.

Samenvatting: http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26827074