Fampyra studie

Grote fase III-studie ENHANCE van Fampyra

Fampyra® (PR-fampridine) verbetert het loopvermogen, de mobiliteit en het psychologische en fysieke functioneren van een deel van de mensen met MS gedurende minimaal 24 weken. Dit is de conclusie van een groote fase III studie, genaamd ENHANCE , die gesponsord werd door het farmaceutische bedrijf BIOGEN.

Voorwaarden van toelating

636 Mensen met verschillende vormen van MS uit 11 landen, waaronder Nederland, namen deel. Voorwaarden voor toelating waren een EDSS-score tussen de 4 en 7 en problemen met lopen. De onderzoekers deelden hen willekeurig in twee gelijke groepen in. Een groep kreeg twee keer per dag 10 mg fampyra®, de andere groep een placeboBlindpreparaat, pseudo-geneesmiddel zonder farmacologische werking. Een placebo wordt gebruikt in dubbelblinde klinische studies (zie ook in deze woordenlijst). Bij placebo-gecontroleerde geneesmiddelenstudies wordt het te testen middel vergeleken met een placebo om te corrigeren voor eventuele positieve effecten die het gevolg zijn van de verwachting van de deelnemers en artsen Meer.... Onderzoekers en deelnemers wisten niet wie wat kreeg.

Drie vragenlijsten

De deelnemers vulden aan de start en in week 2, 4, 8, 12, 16, 20 en 24 de volgende drie vragenlijsten in:

• Multiple SclerosisZiekelijke verharding van weefsel. Bij MS gaat het om de vorming van verspreide harde plekken in hersenen en ruggenmerg. Meer... Walking Scale (MSWS-12), met vragen over het loopvermogen,
• Multiple Sclerosis Impact Scale physical impact subscale (MSIS-29 PHYS), met vragen over de fysieke en psychologische impact van MS
• ABILHAND, met vragen over het vermogen om taken uit te voeren met twee handen

Verder voerden ze onder begeleiding van een arts tests uit om hun mobiliteit (Timed Up and Go test, TUG) en evenwicht (Berg Balance Scale) te beoordelen.

Aan het begin van het onderzoek had in de fampyra®- groep 46 procent van de mensen een progressieve vorm van MS, in de placebogroep was dit 51 procent. De mediane EDSS-scores waren respectievelijk 6.0 (fampyra®) en 5.5 (placebo). De gemiddelde MSWS-12 scores waren respectievelijk 63.6 en 65.4 (van 100 punten) en de gemiddelde TUG-snelheden 0.38 en 0.38.

Vanaf week 2 verbeteringen

Al vanaf week 2 was het gemiddelde loopvermogen van de fampyra®- groep significant beter dan van de placebogroep. Gemiddeld over de studieperiode van 24 weken was bij 43.2 procent van de fampyra®- groep de MSWS-12 score ‘klinisch betekenisvol’ beter, bij de placebogroep was dat 33.6 procent. ‘Klinisch betekenisvol’ betekende een scorevermindering van 8 of meer punten op 100 punten.

Ook de TUG-score en de MSIS-29 PHYS-score verbeterden bij significant meer fampyra®- gebruikers dan placebogebruikers. De verschillen bij BBS en ABILHAND waren niet statistisch significant.

Bijwerkingen

De meeste bijwerkingen waren in beide groepen hetzelfde. Alleen urineweginfecties en slapeloosheid kwamen meer voor bij de mensen die fampyra® gebruikten.

Bron: Hobart J, Ziemssen T, Feys P, Linnebank M, Goodman AD, Farrell R, Hupperts R, Blight AR, Englishby V, McNeill M, Lima G, Elkins J – Diverse universiteiten en ziekenhuizen in Europa and de VS, in samenwerking met BIOGEN.
CNS Drugs, 2019 Jan;33(1):61-79. doi: 10.1007/s40263-018-0586-5.

Samenvatting: www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30535670

NB Minister Bruins heeft, op advies van het Zorginstituut Nederland, in maart 2018 besloten fampyra® per 1 januari 2019 uit het verzekeringspakket van de zorgverzekering te halen. Het hierboven beschreven onderzoek is meegenomen in de overwegingen die tot dit advies hebben geleid.

Het loopmedicijn komt misschien over een halfjaar weer terug in het basispakket van de zorgverzekering. Dit op voorwaarde dat de MS-werkgroep van de Nederlandse vereniging voor NeurologieLeer van het centraal, perifeer en autonoom zenuwstelsel. Neurologie is de kennis van de somatische ziekten van het zenuwstelsel en hun behandeling. Meer... (NVN) in samenspraak met de farmaceut (Biogen) het Zorginstituut Nederland (ZiN) kan overtuigen van de wenselijkheid hiertoe. Tot die tijd blijft het medicijn voor mensen met MS waarschijnlijk onverzekerd.

Meer lezen?

Vervolgdebat over Fampyra, 16 februari 2019

Fampyra misschien weer in pakket, 6 februari 2019

Fampyra niet meer vergoed, 15 maart 2018