ECTRIMS workshop over stamceltransplantatie bij MS

Op 10 en 11 maart van dit jaar werd door het European Council for Treatment and Research In Multiple Sclerosis (ECTRIMS) een online workshop georganiseerd over autologe hematopoietische stamceltransplantatie (AHSCT) bij MS. Hiervoor werd een groep neurologen en hematologen samengebracht. Vanuit België en Nederland waren Barbara Willekens en Joost Smolders uitgenodigd om aan deze sessies deel te nemen. In twee dagen werden verschillende onderwerpen besproken, waaronder werkingsmechanisme, indicatiestelling, praktische uitvoering, klinisch vervolg van mensen na transplantatie, en mogelijke ongewenste effecten na transplantatie.

Tekst: Barbara Willekens en Joost Smolders

ECTRIMS screenshot van online bijeenkomst
Screenshot tijdens de online workshop van ECTRIMS

Het was inspirerend en nuttig om samen met experts in een open discussie te gaan. Hoewel er over veel punten geen duidelijke overeenstemming was, waren er ook zaken waar iedereen het over eens was. Alle panelleden zagen bijvoorbeeld stamceltransplantatie als geschikte reddings-behandeling voor patiënten met een zeer actieve MS die niet reageren op zeer effectieve ziektemodulerende medicatie. Dit is in lijn met een richtlijn aHSCT bij MS die in 2020 gepubliceerd werd door de Werkgroep Autoimmuunziekten van de European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT).

Een belangrijke conclusie van de workshop was dat aHSCT voor de eerder vermelde indicatie (zeer actieve MS die niet reageert op zeer effectieve ziektemodulerende medicatie, met aantoonbare relevante ontstekingsactiviteit) aangeboden moet kunnen worden, met vergelijkbare beschikbaarheid in individuele landen.

Verschil tussen Nederland en België

Dit is een belangrijke conclusie, omdat er alleen al tussen Nederland en België een substantieel verschil bestaat. Een groep Belgische neurologen publiceerde in 2018 een consensus paper over criteria voor aHSCT bij MS (Laureys, G., Willekens, B., Vanopdenbosch, L. et al. A Belgian consensus protocol for autologous hematopoietic stem cell transplantation in multiple sclerosis. Acta Neurol Belg 118,161–168).

aHSCT wordt op indicatie zoals beschreven in dit stuk vergoed door de Belgische ziekteverzekering (voor patiënten die in België aangesloten zijn bij een ziekenfonds). In Nederland is het standpunt van de Nederlandse Vereniging voor Neurologie sinds kort aangepast (zie www.neurologie.nl/update-standpunt-stamceltherapie-bij-multiple-sclerose/).

Meerdere gesprekken met het Zorginstituut Nederland en zorgverzekeraars de afgelopen twee jaar hebben helaas nog niet geresulteerd in een vergoeding voor deze behandeling bij een specifieke groep MS-patiënten. Dit betekent dat patiënten die met voortdurende ontstekingsactiviteit van MS ondanks adequate behandeling met zeer effectieve ziektemodulerende medicatie in België wel aHSCT als standaardzorg vergoed kunnen krijgen, maar in Nederland niet (let wel: in Nederland verzekerde MS-patiënten krijgen deze zorg in België niet vergoed).

We hopen dat de conclusies van deze workshop eraan bijdragen dat deze onwenselijke en onlogische situatie op korte termijn opgelost wordt. Gelukkig gaat het Zorginstituut Nederland dit opnieuw beoordelen.

Risico’s afwegen

De plaatsbepaling van aHSCT in progressieve MS, of in MS die mogelijk ook goed reageert op huidige geregistreerde zeer effectieve MS-therapieën, werd door met merendeel van de panelleden als meer onzeker gezien. Er zitten nadelen en risico’s aan zowel aHSCT als zeer effectieve ziektemodulerende therapie die goed moeten worden afgewogen tegenover de mogelijke voordelen.

Voor mensen met actieve MS die niet optimaal behandeld zijn kunnen zowel opschalen van zeer effectieve ziektemodulerende therapie als aHSCT relevante voordelen opleveren. De studies die hiervoor lopen, worden als heel waardevol gezien om uiteindelijk een goede conclusie te kunnen trekken. Over heel vroeg inzetten van aHSCT bij zeer agressieve vormen van MS zijn nog maar weinig gegevens bekend. Dit is een punt van discussie en behoeft verder onderzoek.

Onderzoeksagenda

Al met al is aHSCT een behandeling die voor specifieke groepen mensen met MS heel betekenisvol kan zijn. Deze ECTRIMS-workshop over aHSCT heeft er met name aan bijgedragen dat punten waar overeenstemming over bestaat duidelijk benoemd werden, maar dat er ook ruimte was voor discussie over zaken waar nog (te) weinig bewijs voor bestaat. Deze duidelijkheid kan helpen om de onderzoekagenda voor dit onderwerp meer doelmatig vorm te geven, maar kan ook als stimulans fungeren om aHSCT beschikbaar te maken voor specifieke groepen patiënten in landen waar dit nog niet beschikbaar is.

Deze online workshop werd tevens samengevat in dit PDF-document: ectrims.eu/wp-content/uploads/2022/03/9th-ECTRIMS-Focused-Workshop-2022.pdf.

Barbara Willekens is neuroloog en verantwoordelijk voor de organisatie van de zorg voor mensen met MS en neuroinflammatoire ziekten binnen de afdeling neurologie van het Universitair Ziekenhuis Antwerpen in België. Zij is tevens postdoctoraal onderzoeker aan de Universiteit Antwerpen. Dr. Willekens ontving financiële vergoedingen voor lezingen, consultancy of onderzoeksprojecten van verschillende farmaceutische bedrijven. Deze vergoedingen werden uitbetaald aan haar werkgever.

Joost Smolders
Dr. Smolders – door Peter Verheijen Fotografie Erasmus MC

Joost Smolders is neuroloog en hoofd van MS centrum ErasMS van de afdelingen neurologie en immunologie van het Erasmus MC Rotterdam. Verder werkt hij als onderzoeker bij de Neuroimmunologie onderzoeksgroep van het Nederlands Herseninstituut in Amsterdam. Hij is bestuurslid van de MS werkgroep van de Nederlandse Vereniging voor Neurologie (NVN) en lid van de MS richtlijncommissie van de NVN. Dr. Smolders ontving financiële vergoeding voor lezingen/consultancy en onderzoeksprojecten van verschillende farmaceutische bedrijven.

.

De European Council for Treatment and Research In Multiple Sclerosis (ECTRIMS) is een Europese non-profit organisatie Ectrims logodie de communicatie en samenwerking in zorg, onderzoek, en onderwijs tussen MS-professionals wil versterken en bevorderen voor mensen met MS. Dit doet ECTRIMS onder andere door het organiseren van een jaarlijks congres (in 2022 vindt dit plaats in Amsterdam) en kleine bijeenkomsten (focused workshops) waarin experts van specifieke onderwerpen samengebracht worden om actuele vraagstukken te bespreken, recente kennis te delen en tot overeenstemming te komen.

.

Dit bericht heeft 0 reacties

Geef een antwoord

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd. Vereiste velden zijn gemarkeerd met *