Standpunt NVN over stamceltherapie

Vanuit de werkgroep MS en het bestuur van de Nederlandse Vereniging voor NeurologieLeer van het centraal, perifeer en autonoom zenuwstelsel. Neurologie is de kennis van de somatische ziekten van het zenuwstelsel en hun behandeling. Meer... (NVN) is een standpunt opgesteld met betrekking tot stamceltherapie bij Multiple Sclerose (MS). Het standpunt kan functioneren als houvast voor neurologen bij vragen van patiënten.

Neurologen van de werkgroep MS van de Nederlandse Vereniging voor Neurologie (NVN) volgen met aandacht de internationale ontwikkelingen rond stamceltherapie bij Multiple Sclerose (MS). Kleine wetenschappelijke studies lijken aan te geven dat intensieve behandeling met hoge dosis chemotherapie gevolgd door autologe stamceltherapie (aHSCTautologe Hematopoietische stamceltransplantatie Meer...) effectief zou kunnen zijn in de behandeling van agressieve vormen van relapsing remitting MS (RRMSRelapsing Remitting Multiple Sclerose (RRMS) is een vorm van MS, waarbij perioden met klachten worden afgewisseld door perioden van geheel of gedeeltelijk herstel. Meer...), mits gegeven in een vroeg stadium van de ziekte.

Tegenwoordig zijn er zeer effectieve ziektemodulerende middelen voor RRMS beschikbaar die ook een goed effect kunnen hebben bij agressieve vormen van RRMS. Ook deze middelen hebben hun risicoprofiel, maar wel met een aanzienlijk lager risico op overlijden dan met aHSCT.
aHSCT is puur een immuunonderdrukkende procedure. Het heeft geen direct herstellend effect op zenuwweefsel en derhalve geen ander effect op secundaire progressie dan de beschikbare therapieën.

Met name jonge mensen (< 40 jaar) met een korte ziekteduur (< 5 jaar), frequente exacerbaties en veel inflammatie zichtbaar op MRI scans van de hersenen, hebben het meeste baat bij aHSCT, evenals bij de bestaande tweedelijns therapieën. Agressieve vormen van MS zijn (gelukkig) relatief zeldzaam. Uiteraard willen neurologen ook voor deze groep mensen een effectieve behandeling hebben met een acceptabel risicoprofiel.

Wellicht kan aHSCT in dergelijke gevallen als alternatief ingezet worden, mits de potentiële voordelen van aHSCT opwegen tegen de nadelen, zoals het risico op overlijden (dat in de orde van grootte van 1-2% ligt), het ontstaan van ernstige infecties, maligniteiten en secundaire auto-immuunaandoeningen.

Tot nu toe is er geen wetenschappelijke studie geweest van voldoende kwaliteit en grootte om de duur van effectiviteit en veiligheid van aHSCT met zekerheid aan te tonen en een plaats voor aHSCT binnen het therapeutisch arsenaal te bepalen. Gezien de ontwikkelingen van de medicamenteuze therapie bij RRMS in de afgelopen jaren achten wij het het beste in deze situatie om een grote internationale multicenter trial uit te voeren met voldoende aantallen patiënten waarin de best beschikbare medicamenteuze behandeling voor (agressieve) RRMS  vergeleken wordt met aHSCT.

Zo’n wetenschappelijke  studie dient uitgevoerd te worden in centra met expertise op het gebied van MS en stamceltherapie. Zolang gegevens van een dergelijke studie niet beschikbaar zijn, is het standpunt van de NVN om aHSCT bij MS alleen uit te voeren binnen de context van een zorgvuldig en degelijk opgezette studie.

Als een patiënt aangeeft dat hij/zij overweegt of besloten heeft om stamceltherapie uit te laten voeren in het buitenland, is het van belang om als professional bovenstaande overwegingen met hem/haar te delen. De patiënt moet verder zo goed mogelijk geïnformeerd worden over wat er bekend is over de effectiviteit van deze behandeling bij verschillende subtypes van MS, de potentiële risico’s op ernstige infecties, maligniteiten en overlijden.

Ook dient het nazorgtraject besproken te worden met potentiële risico’s op het gebied van gezondheid. Voorts moet gewezen worden op de mogelijkheid dat de behandelaar in het buitenland adviseert om na de aHSCT behandeling in Nederland de therapie te continueren met in deze situatie niet wetenschappelijke onderbouwde en “off-label” voorgeschreven immuunmodulerende of immunosuppressieve behandelingen. Ook dergelijke (na)behandelingen passen niet in de reguliere zorg in Nederland.

Samenvattend, de NVN is van mening dat nader wetenschappelijk onderzoek naar de effecten van stamceltherapie bij MS nodig is. Het wordt patiënten afgeraden om buiten studieverband stamceltherapie te ondergaan. Indien patiënten op eigen initiatief kiezen voor een stamceltherapie in het buitenland, dient men hen zo goed mogelijk te informeren over de potentiële gevaren en over de beschikbare, reguliere behandelopties. Het advies aan neurologen is  om geen immunotherapie te geven in het kader van een protocol van een buitenlandse stamcelkliniek.

Afkomstig van https://www.neurologie.nl