Lange termijn stamceltherapie

Een groot retrospectief onderzoek heeft uitgewezen dat bij 46 procent van de mensen met agressieve MS, die een stamceltransplantatie hadden ondergaan, de MS na 5 jaar nog niet verergerd was.

De laatste twee decennia wordt onderzoek gedaan naar de zogenaamde autologe hematopoietische stamceltransplantatie (AHSCTautologe Hematopoietische stamceltransplantatie Meer...), een nieuwe therapie voor agressieve vormen van MS. Bij deze therapie worden, in het kort, de bloedstamcellen uit het bloed of beenmerg van de patiënt gehaald en tijdelijk ingevroren.

Daarna krijgt de patiënt chemotherapie, antilichamen en/of radiotherapie zodat het immuunsysteem vernietigd wordt. Tenslotte krijgt de patiënt zijn eigen stamcellen weer terug via een infuus, waarna het immuunsysteem weer wordt opgebouwd.

Nu is voor het eerst naar de lange termijn effecten van AHSCT bij een grote groep mensen gekeken. Hiervoor heeft een internationale groep wetenschappers de resultaten van een aantal transplantatiecentra samengevoegd.

Ze verzamelden data uit 13 landen van 281 mensen, die een AHSCT-behandeling hadden gekregen tussen 1995 en 2006. Achtenzeventig procent van deze mensen had secundair progressieve of primair progressieve MS, de overigen relapsing remitting of progressieve relapsing MS.

EDSS-waarde

De mediane (middelste) EDSS-waarde van de groep vóór de behandeling was 6.5. Na de behandeling waren de mensen tussen de 0.2 en 16 jaar (mediane tijd: 6.6 jaar) onder medische controle van hun onderzoekteam gebleven.

De onderzoekers berekenden dat bij 46 procent van deze mensen de EDSS-waarde 5 jaar later niet verhoogd was. Dit waren vooral de mensen die jonger waren en relapsing remitting of progressieve relapsing MS hadden. Verder hadden zij een lagere EDSS-score en voorafgaand aan de AHSCT niet meer dan twee verschillende soorten immunomodulerende medicijnen gebruikt, vergeleken met de totale groep.

Acht mensen (2.8 procent) overleden binnen 100 dagen na de transplantatie, waarschijnlijk ten gevolge van de transplantatie. Transplantatie-gerelateerde sterfte is een grote zorg bij een ziekte die niet levensbedreigend is, zeggen de onderzoekers. Dit sterftecijfer is extra hoog. Waarschijnlijk komt dat omdat het hier gaat om een groep mensen die vóór 2006 behandeld is. Het sterftecijfer neemt af, naarmate de ervaring in AHSCT toeneemt.

De conclusie is dat de goede resultaten verder onderzoek rechtvaardigen. Bij zo’n trial zou AHSCT vergeleken moeten worden met bestaande eerste- en tweedelijnstherapieën voor actieve relapsing MS.

Bron: Muraro PA, Pasquini M, Atkins HL, Bowen JD, Farge D, Fassas A, Freedman MS, Georges GE, Gualandi F, Hamerschlak N, Havrdova E, Kimiskidis VK, Kozak T, Mancardi GL, Massacesi L, Moraes DA, Nash RA, Pavletic S, Ouyang J, Rovira M, Saiz A, Simoes B, Trnený M, Zhu L, Badoglio M, Zhong X, Sormani MP, Saccardi R – Multiple SclerosisZiekelijke verharding van weefsel. Bij MS gaat het om de vorming van verspreide harde plekken in hersenen en ruggenmerg. Meer... Autologous Hematopoietic Stem Cell Transplantation (MS-AHSCT) Long-term Outcomes Study Group – Imperial College London, United Kingdom.
JAMA Neurology, 2017 Feb 20: doi: 10.1001/jamaneurol.2016.5867. [Epub ahead of print]

Samenvatting: www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28241268