Ja tegen aHSCT bij agressieve MS

Ja tegen aHSCTautologe Hematopoietische stamceltransplantatie Meer... bij agressieve MS, maar er zijn risico’s.

Stamceltransplantatie is aantoonbaar geschikt voor sommige mensen met een agressieve vorm van MS. Het gaat dan om autologe Hematopoietische Stamceltransplantatie (aHSCT) bij agressieve MS. Maar pas op: deze therapie is niet zonder risico. Zo valt te concluderen uit tal van wetenschappelijke beschouwingen, onder meer te vinden op en via de website van de Stichting MS in Beeld, maar ook in publicaties op MSweb en van MS Vereniging Nederland. 

Multiple sclerose is een chronische ziekte en dus niet te genezen. Maar het ziekteproces vertragen of zelfs stoppen kan vaak wel. Als regel gebeurt dat met medicijnen. Maar bij agressieve vormen van MS komt steeds meer ook autologe Hematopoietische Stamceltransplantatie (aHSCT) in beeld.

Voorkomen

Het lijkt er zelfs op dat aHSCT in specifieke gevallen kan voorkómen dat bij jonge mensen met – sinds enkele jaren – RRMSRelapsing Remitting Multiple Sclerose (RRMS) is een vorm van MS, waarbij perioden met klachten worden afgewisseld door perioden van geheel of gedeeltelijk herstel. Meer... de situatie verslechtert. En dit beter dan de huidige medicatie. Dat aHSCT bestaande ontstekingsreacties stopt levert deze patiënten in elk geval vaak extra energie op. De hersenen krijgen door de ‘rust’ goed de kans om oude schade te verbeteren – denk aan het aanleggen van nieuwe zenuwbanen om vernietigde banen te vervangen. Al geldt ook voor aHSCT dat geen volledige reparatie plaatsheeft van de al bestaande schade.

Er tegenover staat dat het risico van complicaties bij aHSCT kort na de behandeling groter is dan bij medicatie. De kans op overlijden is volgens deskundigen weliswaar klein. Maar ook al ligt dat risico onder de 1% dan nog is het duidelijk groter dan bij de nu beschikbare MS-medicijnen. Het overlijdensrisico van zelfs het zwaarste medicijn – Lemtrada – is namelijk kleiner dan 0,001%.

Maar als je snel achteruit gaat en medicijnen helpen niet afdoende, dan is zo’n risico en de zwaarte van de behandeling al snel acceptabel, vindt menig MS-patiënt. Dat geldt zeker voor jonge mensen, die doorgaans nog een goede algemene conditie hebben. Zij ondervinden in de praktijk minder bijwerkingen. Met daarnaast de kanttekening dat de kans op herstel groter is wanneer nog niet zo lang sprake is van MS, omdat de schade dan nog gering is en er meer vermogen bestaat tot herstel. Maar duidelijk is dat stamceltransplantatie niet zomaar voor iedere MS-patiënt geschikt is. Anders gezegd: iedere MS-patiënt die aHSCT overweegt moet voor zichzelf strenge selectiecriteria aanhouden teneinde het risico te beperken.

Reset immuunsysteem

Door aHSCT ontstaat een nieuwe balans in het immuunsysteem, als het ware een herstart, in computertaal een reset. In dit verband is het goed om te weten dat MS een auto-immuunziekte is. Dat is een ziekte waarbij het  immuunsysteem – dat je beschermt tegen interne en externe ziekteverwekkers – zich om onduidelijke redenen verzet tegen onderdelen van het eigen lichaam. Auto is Grieks voor zelf. 

Bij MS valt het eigen afweersysteem het isolerende laagje rondom de zenuwbanen aan, de myelineVetachtige, witte stof die in de vorm van de zogenaamde myelineschede de zenuwvezels isolerend omhult. De myeline draagt bij tot een efficiënte zenuwgeleiding; bij myelinebeschadiging, zoals bij MS, loopt de zenuwgeleiding mank of is ze zelfs afwezig. Dit kan leiden tot diverse symptomen. Meer.... Waardoor als het ware kortsluiting ontstaat. Hoe verder de myeline stuk gaat, hoe meer het zenuwverkeer verstoord raakt. Er ontstaan onderweg harde ontstekingsplekken, de zogeheten plaques. Zenuwprikkels bereiken dan niet langer meer ongestoord hun doel. De aansturing van spieren stagneert. Het denken gaat niet meer altijd even gemakkelijk.

Er is inmiddels al meer dan een dozijn medicijnen op de markt die ontstekingsreacties bij MS tegengaan. Sommige middelen doen dat door in te grijpen in het afweermechanisme. Medicijnen zoals Lemtrada (werkzame stofEen in de biochemie vóórkomende natuurlijke en scherp te onderkennen en te beschrijven chemische stof, bijvoorbeeld het aminozuur alanine (C3NO2H8), glucose (C6O6H12) als bestanddeel van glycogeen enz. enz. Meer... alemtuzumab) en Mavenclad (cladribine) kunnen ook cellen van het immuunsysteem tijdelijk vernietigen en de kans geven om weer terug te groeien, vergelijkbaar met het effect van aHSCT. Na zo’n proces is het dus mogelijk dat het immuunsysteem een betere balans ontwikkelt en dat er minder of geen auto-immuunreacties meer plaatsvinden. 

Duidelijk minder effectief dan aHSCT, maar met een minder groot risico. Al zal voor sommigen de effectiviteit van aHSCT zwaarder wegen dan het risico. Wat verklaart dat mensen bij wie de MS zeer agressief verloopt en medicijnen onvoldoende werken de aHSCT-behandeling prefereren.

Behandelschema

Bij aHSCT is het behandelschema:  

1. stamcellen, de basis van alle bloedcellen, afkomstig uit het beenmerg, aanzetten tot nieuwe productie;
2. die nieuw geproduceerde, nog niet geheel uitgegroeide stamcellen afnemen uit het bloed en tijdelijk opslaan – invriezen; 
3. met chemo de afweercellen in het lichaam vernietigen;
4. de ingevroren stamcellen terugplaatsen;
5. deze stamcellen hun werk laten doen, dat wil zeggen de andere stamcellen helpen in het beenmerg om nieuwe bloedcellen te maken – zowel rode bloedcellen, bloedplaatjes als de witte bloedcellen, de afweercellen. Het ‘nieuwe’ immuunsysteem dat daardoor ontstaat is in veel gevallen minder agressief en richt zich vaak niet meer tegen het eigen lichaam. Zo bezien is niet de stamceltransplantatie de kern van deze behandeling, maar de immuuntherapie, een soort high tech bloedtransfusie. 

In dit proces heeft fase 3 het meeste risico. Want door de vernietiging van het bestaande immuunsysteem ben je voor een korte tijd erg vatbaar voor infecties. Daarom verkeer je in die tijd ook in isolatie in het ziekenhuis waar de behandeling plaats heeft. Niet 100% veilig, want ook daar kan een infectie optreden en die kan soms zelfs fataal zijn. 

Volgens sommige deskundigen bepaalt juist deze fase eigenlijk het succes van deze therapie. Niet de stamceltransplantatie maar de chemo moet het doen. Daarom spreken zij liever van ‘intensieve immuuntherapie met ondersteuning van stamcellen’. 

Maar hoe je het ook noemt, het effect van deze therapie is weliswaar vergelijkbaar met wat er gebeurt na gebruik van medicijnen als Lemtrada en Mavenclad, maar dan wel een forse stap zwaarder. 

Ook na de isolatieperiode is het immuunsysteem nog lang niet op zijn oude niveau. En zeker niet zomaar in staat afdoende strijd te leveren tegen bijvoorbeeld een coronavirus. Een bijwerking voor vrouwen is dan nog dat aHSCT hen onvruchtbaar kan maken en er vaak voor zorgt dat ze vervroegd in de menopauze raken. De kans hierop hangt af van de zwaarte van de chemotherapie en de leeftijd van de vrouw ten tijde van de behandeling.

Niet vergoed

Al met al blijkt voor mensen met een agressieve vorm van MS stamceltherapie gewoonweg aantoonbaar effectiever dan medicijngebruik. En los van alles: het is op de lange termijn nog goedkoper ook. Toch kunnen Nederlandse MS-patiënten aHSCT op dit moment niet vergoed krijgen. Sterker: In Nederland is deze behandeling voor MS-patiënten niet eens voorhanden.

Naast MS Vereniging Nederland kritiseert vooral de stichting MS in Beeld het nog langer wachten op aHSCT als beschikbare behandeling voor mensen met MS. In een verklaring op de website van de Stichting zegt zij het “ethisch onverantwoord te vinden” bepaalde categorieën MS-patiënten deze methodiek te onthouden. Zie: http://msweb.nl/actueel/dossiers/stamcelbehandeling/lang-wachten-op-stamceltransplantatie/ . 

Deze verklaring is ondertekend door biomedisch technoloog en MS-patiënt dr. ir. Bram Platel (voorzitter van MS in Beeld), laboratoriumarts, stamceltransplantatie- deskundige dr. Ellen Kramer (secretaris van de stichting) en de neuroloog dr. Gerald Hengstman, directeur en bestuurder van de stichting MS Zorg Nederland (medisch adviseur van MS in Beeld). Ellen Kramer en Gerald Hengstman zijn tevens lid van de Medische Adviescommissie van MS Vereniging Nederland.

Bronnen: diversen onderzoeken, Stichting MS in Beeld, MS Vereniging Nederland, MSweb; stand 30 november 2020.

Misschien vind je deze berichten ook interessant…

• aHSCT effectiever dan Lemtrada
• Boaz Spermon over aHSCT en meer
• Standpunt NVN over stamceltherapie